27 juil. 2019
Par Blog : Le blog de Jean Vinçot

Publication d'un essai sur un traitement par cellules souches au Panama : la participation à l'essai est onéreuse. L'essai ne porte que sur l'innocuité du traitement, et pas sur son efficacité.

 

spectrumnews.org  Traduction de "Controversial trial of cord blood therapy for autism forges ahead "

NB : Ces traitements ne sont pas disponibles en Francen mais des filières de recrutement existent pour un traitement coûteux à l'étranger.

Des experts remettent en question la raison d'être de l'essai sur les cellules souches pour l'autisme

par Hannah Furfaro / 25 juillet 2019

Minute papillon © Luna TMG
Minute papillon © Luna TMG

Chambres hyperbares. Compléments alimentaires. Régimes spéciaux. Aaron, le fils de Dorinda Weeks, les avait tous essayés. Depuis qu'Aaron a reçu un diagnostic d'autisme à l'âge de 4 ans, Weeks avait résisté aux médicaments et aux thérapies comportementales soutenues par la science en faveur des approches alternatives.

Aaron avait des comportements répétitifs tels que des battements de mains, des troubles gastro-intestinaux persistants, une hyperactivité et des sensibilités sensorielles à la nourriture. Et aucun de ces traitements n'a aidé.

En 2014, quand Aaron avait 9 ans, Weeks a décidé d'essayer une thérapie plus invasive. "J'en étais à un moment de ma vie où je devais faire quelque chose pour [lui] ", se rappelle Weeks.

Elle a inscrit Aaron à un essai clinique dirigé par une entreprise à but lucratif appelée l'Institut des cellules souches de Panama City, au Panama. Au cours de quatre visites au Panama sur une période de neuf mois, Aaron a reçu des perfusions de cellules souches prélevées sur des tissus dont les lignées étaient constituées de cordons ombilicaux donnés ; aux États-Unis, l'utilisation de cellules souches de tissus donnés de cordon ombilical est illégale. L'institut a demandé 1 800 $ pour chacune des consultations d'Aaron, d'après sa mère.

Les résultats du petit essai, publiés en juin dans Stem Cells Translational Medicine, suggèrent que ce type de perfusion de cellules souches est sans risque chez les enfants autistes1. L'essai a recruté 20 enfants autistes, mais ne comprenait pas de groupe témoin n'ayant pas reçu de cellules souches - et n'a donc pas été conçu pour évaluer l'efficacité du traitement. Néanmoins, il laisse entendre de légères améliorations dans les habiletés motrices et les comportements sociaux, selon l'étude.

"Les tendances observées dans cette étude sont révélatrices des bienfaits thérapeutiques potentiels ", a écrit le chercheur principal Neil Riordan, fondateur de l'Institut des cellules souches, dans un courriel envoyé à Spectrum par un porte-parole.

Les résultats font écho à ceux d'une étude réalisée en 2017 à l'Université Duke, selon laquelle les perfusions de cellules souches prélevées dans le sang du cordon ombilical conservé sont sûres.

"Lorsqu'il y a plus d'un groupe qui rapporte des résultats similaires, cela ressemble davantage à une validation ", dit Arnold Kriegstein, professeur de neurologie à l'Université de Californie, San Francisco. Mais il prévient que les résultats ne concernent que l'innocuité et qu'aucune des deux études n'a testé le traitement par rapport à un placebo. Il n'y a pas non plus d'explication convaincante sur la façon dont les cellules souches pourraient traiter l'autisme, dit-il.

D'autres experts s'interrogent sur l'éthique de faire payer les familles pour participer à de tels essais.

"Il n'est pas juste de faire payer des patients pour des injections de cellules souches non testées, même dans le cadre d'une étude", déclare Paul Knoepfler, professeur de biologie cellulaire et d'anatomie humaine à l'Université de Californie, Davis. "Ceux qui dirigent l'étude en tirent un bénéfice financier, et en bénéficieront si les résultats s'avèrent concluants.

Problème de placebo

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l'utilisation des cellules souches pour les troubles sanguins, y compris le cancer, mais pas pour l'autisme. Les traitements doivent utiliser des cellules souches provenant du sang du cordon ombilical ou de la moelle osseuse. Toutefois, il est illégal aux États-Unis de cultiver des cellules souches pour des traitements sans l'approbation du gouvernement fédéral. L'Institut des cellules souches a utilisé des cellules cultivées dans son essai, une pratique légale au Panama.

Weeks dit qu'Aaron était l'un des 15 enfants autistes âgés de 6 à 15 ans qui ont terminé l'essai ; 5 enfants ont abandonné. Les enfants ont reçu quatre perfusions de cellules souches pendant quatre jours toutes les 12 semaines pendant neuf mois ; chaque dose prend cinq minutes à administrer, dit Weeks.

Les enfants ont signalé plusieurs cas de fatigue légère, de maux de tête et de fièvre, et leurs parents ont signalé moins de cas de comportements obsessionnels-compulsifs et de tics. Le traitement ne semblait pas avoir d'effets secondaires graves, disent les chercheurs.

L'équipe a remis aux parents des participants deux questionnaires - la liste de contrôle pour l'évaluation du traitement de l'autisme et l'échelle d'évaluation de l'enfance [Autism Treatment Evaluation Checklist , Childhood Rating Scale] - avant et après l'essai. Les notes de huit des enfants se sont améliorées à ces tests, selon les parents ; les chercheurs n'ont pas rapporté les notes des sept autres et n'ont pas expliqué pourquoi.

Cependant, les parents et les chercheurs savaient tous que les participants avaient reçu le traitement. Les parents d'enfants autistes sont particulièrement vulnérables aux effets placebo, affirme Jeremy Veenstra-Vander-Weele, professeur de psychiatrie à l'Université Columbia de New York qui n'a pas participé à l'essai. L'effet placebo est amplifié lorsque les parents paient pour participer ou lorsque la thérapie est invasive, parce que les parents s'investissent pour que le traitement fonctionne, dit-il.

Riordan et ses collègues n'ont pas mentionné dans le journal que les familles devaient payer les injections. Mais Riordan a dit à Spectrum que les 7 200 $ que l'institut demandait aux parents " de payer les coûts à l'extérieur du traitement. Les traitements ont été fournis gratuitement."

Weeks dit que les frais de test, de voyage et autres ont totalisé plus de 20 000 $.

Prix du progrès

Des milliers de parents ont mis leurs espoirs dans les traitements à base de cellules souches pour l'autisme. Un groupe Facebook consacré à la cause compte plus de 9 500 membres, par exemple, et plusieurs membres demandent des conseils pour savoir s'ils doivent se rendre au Panama. Riordan dit que l'institut a traité des centaines d'enfants autistes.

Le Stem Cell Institute, sur son site Web et son groupe Facebook, présente des vidéos et des photos d'athlètes et de célébrités américaines, dont l'acteur Mel Gibson, pour promouvoir ses produits.

Riordan est le fondateur de plusieurs autres cliniques, dont une au Costa Rica qui a été fermée par le gouvernement en 2010 et une à Southlake, au Texas, qui est toujours en activité. Il a également lancé une société basée au Texas, Aidan Products, qui vend des suppléments nutritionnels. Selon le site web de l'entreprise, les suppléments améliorent la circulation, stimulent le système immunitaire ou "stimulent la capacité de votre corps à mobiliser vos propres cellules souches".

L'Institut offre des traitements pour des affections autres que l'autisme, comme la paralysie cérébrale et la sclérose en plaques. Bernard Marcus, un philanthrope dont la fondation a fait don de 26 millions de dollars à l'essai Duke, a visité l'Institut pour le traitement d'une maladie pulmonaire chronique, dit Riordan.

Les scientifiques qui ont dirigé l'étude Duke n'ont pas répondu aux multiples demandes de commentaires, mais certains experts, dont Kriegstein, ont critiqué la justification de cet essai.

Jusqu'à présent, la seule preuve que des traitements comme celui-ci fonctionnent est anecdotique. Par exemple, Weeks dit qu'elle a rapidement remarqué qu'Aaron était plus communicatif et que, pour la première fois, il a été capable de se concentrer assez longtemps pour construire un ensemble Lego de 100 pièces. Même si la thérapie n'a pas d'appui scientifique, dit-elle, elle "recommencerait".

Références:

  1. Riordan N.H. et al. Stem Cells Trans. Med. Epub ahead of print (2019) PubMed